Inteligencia artificial - 12 Marzo, 2025

Una Inteligencia Artificial busca el medicamento ideal para las enfermedades raras

Un nuevo software, denominado TxGNN, agiliza el proceso de desarrollo de nuevos fármacos al partir de compuestos ya aprobados por las autoridades.

La herramienta ha mejorado en un 50% la identificación de fármacos potenciales y en un 35% la predicción de posibles contraindicaciones.

Tags: #inteligenciaartificial, #enfermedadesraras, #biotecnología, #investigaciónmédica

🕑︎ 2:30 min.

Se llama TxGNN, es un nuevo modelo de Inteligencia Artificial (IA) y tiene una misión inédita y más que ambiciosa: analizar los medicamentos ya aprobados o en fase de ensayo para buscar nuevos tratamientos contra las más de 7.000 enfermedades raras que existen.

Este objetivo no es caprichoso: según Farmaindustria¹, para aprobar un medicamento se deben superar cinco fases.

Las 5 fases para aprobar un medicamento

1. El descubrimiento de la entidad molecular.
2. La fase preclínica.
3. Los ensayos clínicos.
4. La revisión.
5. La producción del fármaco.

Y este proceso puede durar más de 10 años.

Impulso de nuevas terapias

La nueva herramienta digital pretende utilizar los medicamentos que ya han pasado los controles de las autoridades competentes, en este caso la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) americana, para impulsar el descubrimiento de nuevas terapias. Esto no significa, en modo alguno, que cualquier hipotético compuesto nuevo sea aprobado de manera automática, pero sí que puede ayudar a simplificar el proceso de desarrollo de forma notable.

En la actualidad se calcula que solo entre el 5 y el 7% de las más de 7.000 enfermedades raras tienen un tratamiento aprobado por las autoridades estadounidenses, según indica el estudio, publicado por la revista Nature².

El modelo de IA TxGNN, desarrollado por investigadores de la Escuela de Medicina de Harvard³, es el primero específicamente indicado para llevar a cabo esta labor de identificación de posibles fármacos, tanto para enfermedades raras como para otras dolencias que carecen de tratamiento.

Aunque el gigante tecnológico Google ya desarrolló a finales de 2020 DeepMind, un software⁴ para agilizar el desarrollo de compuestos y realizar una estimación de sus posibilidades de éxito, TxGNN consigue reducir el espectro de posibilidades al centrarse en los medicamentos que ya existen y así poder simplificar el proceso.

Resultados prometedores

En sus primeros resultados obtenidos hasta el momento, la nueva herramienta ha logrado identificar entre casi 8.000 medicamentos que se encuentran ya aprobados o en fase de ensayo potenciales fármacos para más de 17.000 enfermedades, entre ellas muchas que en la actualidad carecen de tratamiento.

Además de realizar esta búsqueda, el nuevo software identifica a los pacientes candidatos al tratamiento, reporta los posibles efectos secundarios de la propuesta y aporta explicaciones sobre las indicaciones, algo que en la actualidad se lleva a cabo durante la fase de ensayo clínico.

De esta manera, la nueva herramienta ha mejorado en un 50% la identificación de candidatos a fármacos, y en un 35% la predicción de los medicamentos con posibles contraindicaciones.

Para validar su funcionamiento, el modelo se sometió a una prueba específica de búsqueda de medicamentos para tres enfermedades raras: un trastorno del desarrollo, una enfermedad del tejido conectivo y una condición genética que afecta el equilibrio hídrico.

Las recomendaciones del modelo se alinearon al 100% con las conclusiones y con las explicaciones de los médicos, hecho que, a juicio de los investigadores, aumenta la transparencia y la confianza de los facultativos.

La herramienta está ahora a disposición de otros investigadores de forma gratuita para que puedan utilizarla en su búsqueda de nuevas terapias, especialmente en los casos de enfermedades sin tratamiento o con tratamiento limitado.